生物治療國家重點實驗室的總體定位是將現代生物技術、臨床醫學、免疫學、藥物學、納米生物技術、化學、材料學等多學科進行交叉與融合，致力于人類重大疾病生物治療的基礎研究、應用基礎研究、關鍵技術及產品研發，建設國內一流、國際知名的生物治療實驗室，促進醫藥生物技術的發展。目前，已建立了從基因發現到藥物研發及臨床治療等一系列關鍵技術平臺，如基因組學、蛋白質組學、模式生物（基因工程小鼠、斑馬魚與非洲爪蟾）；生物技術藥物、基因治療、干細胞與組織工程、納米生物技術、化學生物學、天然小分子藥物、計算機輔助藥物設計等藥物研發關鍵技術平臺；已建成了生物技術藥物及天然藥物的GMP中試生產車間、國家新藥臨床前評價中心和國家新藥臨床試驗基地（生物治療）。形成了以下5個主要研究方向：

1. 腫瘤、感染性疾病等重大疾病生物治療研究：重點研究針對腫瘤、感染性疾病（如肝炎、HIV、等）、心血管疾病、自身免疫疾病、呼吸系統疾病、遺傳病等的生物治療。

2．功能基因組學及蛋白質組學研究：重點發展和完善基因組學、蛋白組學和生物信息學的研究平臺，結構生物學、表觀遺傳學、建立模式生物、基因敲除平臺，重點進行重要致病基因的克隆、鑒定及突變分析與基因多態性的研究；免疫應答分子機理研究；信號傳導與細胞凋亡研究等，為人類重大疾病生物治療奠定理論基礎及提供新的靶分子。

3．干細胞與組織工程研究：重點研究人胚胎干細胞、骨髓基質干細胞、造血干細胞、肌肉干細胞和脂肪干細胞等；研究工程化組織替代（包括骨、軟骨、肌腱、皮膚、角膜）、消化及泌尿管道的再生與修復（主要采用工程化組織替代及誘導組織再生技術，重點是食管、膀胱、尿道、膽道）；心臟病的治療（包括心肌缺血的再生，組織工程人工心瓣，異位節律的重建，冠心病的補片材料）。

4．化學生物學/化學基因組學及納米生物技術研究：重點研究特異性小分子的設計與合成、小分子與大分子間的相互作用及生物活性、小分子靶向抗腫瘤藥物的開發等；研究靶向式藥物釋放（微納米）載體（膜）技術、可控降解藥物膠囊材料與系統、研究靶向藥物與新型給藥系統。

5．新藥臨床前評價和新藥臨床試驗（生物治療）：主要開展的生物治療臨床研究有造血干細胞移植、細胞因子治療、抗體治療以及多種生物化療方案等。該研究中心作為國家新藥臨床試驗基地，已承擔了多項抗腫瘤生物技術新藥的臨床試驗研究。